微小RNA疗法用于丙型肝炎取得重大突破

许多初次治疗的丙型肝炎病毒感染的患者应用RG-101单药治疗后，平均病毒载荷明显下降。RG-101是一种治疗丙型肝炎病毒感染的、靶向作用于miR-122的抗miR 药物。

　　14位丙型肝炎患者应用RG-101 进行了治疗，单次剂量为4 mg/kg。其中12位患者系初次治疗，另外2位以前治疗后复发。其他2位患者应用安慰剂治疗。截止到29天时，所有14位患者平均病毒载荷降低4.8 log (范围–5.8到–3)。57天后，9/14的患者HCV RNA 浓度降到定量范围以下。

　　这些结果证实了丙型肝炎治疗的重大突破。荷兰学术中心胃肠病和肝病科副教授Hendrik W. Reesink博士在发布会上说道。这些里程碑式的研究非常新颖，对于临床实践也有非常重要的作用。所有的应用RG-101单药治疗的28位患者都得到了缓解，第57天时，超过50%的患者HCV RNA浓度降到了定量范围以下。

　　在以前的研究队列中，16位丙型肝炎患者应用RG-101（2 mg/kg）治疗，在第29天时，所有的14位患者的病毒载荷都降低了4.1 log ，其中8位患者系初次治疗，6位患者以前应用不同的治疗后复发，2位患者应用了安慰剂。发布会上称，在第29天时，6/14的患者HCV RNA 浓度降到定量范围以下。

　　在这些重要的数据的支持下，RG-101的作用得到了明显的加强，使其成为一种理想的全基因型治疗药物，联合其他所有类型的口服药物来缩短治疗的持续时间，增加患者的依从性，维持病毒对治疗的敏感性，也可以作为某些丙型肝炎患者的单药治疗方案。Regulus的主席兼CEO——Kleanthis G. Xanthopoulos在发布会上说。有了这些有研究前景的数据支持，我们对应用微小RNA疗法来治疗疾病的信心比以往任何时候都高涨。我们盼望能够继续努力实现我们的‘Clinical Map Initiative’目标和微小RNA疗法。

　　编译自：RG-101 monotherapy reduced viral loads in patients with HCV.Healio,Feb 9,2015.